In vivo siRNA delivery using SAMiRNA Custom Service

SAMiRNA Custom Services, a complete solution for gene function analysis and target discovery and validation through in vivo siRNA studies

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카탈로그 번호
SAMi-RNA

개요

바이오니아의 풍부한 전임상 연구경험과 20여 년간 전세계에 최고 품질의 DNA 올리고와 siRNA를 공급해온 핵산 제조 및 연구개발 노하우가 결합된 SAMiRNA™ Custom Services는 독창적인 구조의 나노입자 기반 유전자전달기술을 바탕으로 siRNA 연구 전반에 걸친 실험 서비스를 제공합니다. 
바이오니아는 세계적인 제약회사들과 신약개발을 위한 SAMiRNA™ 자체 개발 연구를 지속적으로 수행해 왔으며, 전세계 RNAi 연구 개발자들에게 축적된 기술과 정보를 제공하기 위한 SAMiRNA™ Custom Service를 통하여 차세대 RNAi 신약 기술인 SAMiRNA™를 합리적인 가격으로 제공하여, in vivo siRNA 연구 수행에 새로운 기회를 제공하고자 합니다.

SAMiRNA™ (Self-Assembled-Micelle-inhibitory-RNA)

SAMiRNA™는 바이오니아가 개발한 혁신적인 신기술로 기존의 siRNA 치료제기술의 문제점들을 극복하여 siRNA를 생체 내 질병 표적장기 세포까지 효율적이고 안정적으로 전달할 수 있는 나노입자형 RNAi 신약물질입니다. SAMiRNA™는 세계 유일의 siRNA prodrug로서, 단일 분자구조로 스스로 나노입자로 만들어져 주사제로 사용되었을 때 혈액 내에서 안정적인 나노입자 구조를 유지하며 암 및 질병조직에만 선택적으로 전달된 후, 세포 내에서 활성화된 siRNA로 전환되어 암 유발 RNA를 분해시키는 획기적인 RNAi 물질입니다.현재 임상테스트에 사용 중인 대부분의 siRNA 치료제 기술은 siRNA 제조 후, 제조된 siRNA를 생체 조직 내로 전달해 주는 전달체(delivery vehicle)인 리포좀(liposome)과 섞어 주는 포뮬레이션(formulation 혹은 encapsulation)의 과정을 겪게 되는데 이 때 siRNA 가 리포좀 안으로 들어가는 효율 (loading efficiency)의 조절이 용이하지 않으며, 낮은 loading efficiency로 인해 대량생산 시 이를 분리, 정제하는 복잡한 QC 과정을 겪게 됩니다. 또한 이때 리포좀의 구성성분으로 사용되는 지질(lipid) 자체의 독성 또한 보고되고 있습니다. 이러한 포뮬레이션을 기반으로 하는 리포좀 siRNA 신약기술 대비 SAMiRNA™는 전자동합성라인에서 단일분자 (single chemical entity)로 만들어지며 포뮬레이션을 거치지 않고 수용액 안에서 자가조립되어 안정적인 나노입자의 형태로 만들어지며, 비 임상 동물테스트를 통해 항암효과가 입증되었으며 일반 siRNA에 비해 혈액 내 안정성이 뛰어나고, 기존에 알려진 일반 siRNA 전달체와 비교하여 독성이 매우 적어 신약후보물질로서 뛰어난 장점을 가지고 있습니다.

특장점

  • 세계 유일의 native siRNA/miRNA를 전달하는 단분자 나노입자 전달체 신약물질

  • 부작용이 없음: 내재면역 및 염증반응이 일어나지 않는 안전한 약물 전달체

  • 극도로 낮은 독성 (NOAEL in mouse ~ 100 mpk)

  • 종양 및 염증 조직으로의 우선적 전달: 고형암, 섬유증 질환에 적합

  • 추가적인 formulation 없이 단일 스텝의 자동 합성 프로세스: 리포좀 기반 기술 대비 낮은 생산비용과 품질 관리 프로세스

SAMiRNA™ Custom Services

특허 출원된 독창적인 구조의 자가조립 siRNA 나노입자는 외부의 Polymer층에 의해 내부 siRNA 가 보호되는 형태를 가지며, 최적화된 나노스케일의 사이즈로 EPR (Enhanced Permeability and Retention) 효과에 의해 종양조직이나 SAMiRNA™ 표면에 부착된 타겟팅 물질에 의해 목표 장기로 선택적으로 전달됩니다.

서비스 상세설명

1 Custom designed siRNA synthesis

Custom siRNA는 고객이 제공하는 siRNA sequence를 합성해 드리는 서비스입니다. 바이오니아의 free-design 서비스는 바이오니아에서 siRNA를 합성 시에만 제공되는 서비스입니다.  원하시는 siRNA sequence에 다양한 modification도 가능합니다. 최대 32 개의 서로 다른 3 'overhang 선택을 포함한 30-mer의 siRNA를 다양한 옵션을 사용하여 다양한 변형된 형태의 siRNA/ SAMiRNA™를 주문하실 수 있습니다.

2 Genome-wide pre-designed mouse, rat and human siRNA

바이오니아의 siRNA는 고효율이 검증된 Turbo si-Designer를 이용하여 설계됩니다. 또한 siRNA 의 안정성을 극대화하기 위해 모든 siRNA 는 Clean room에서 제조됩니다. Human, Mouse 및 Rat에서 44,000개 이상의 target 유전자에 대한 132,000개의 predesigned siRNA가 항상 준비되어 있습니다. 바이오니아에서 빠르고 쉽게 siRNA 를 주문하실 수 있습니다. Search and Order페이지를 이용하세요. 또한 siRNA knockdown 실험에 꼭 필요한 검증된 real-time PCR primer 가 모든 유전자 별로 준비되어있습니다. 바이오니아에서 one-stop shopping 을 통해 연구자분들의 RNAi 실험에 필요한 모든 제품들을 주문할 수 있습니다.

3 Quantitation of functional knockdown of target gene by real time qRT-PCR (AccuPower® qPCR Array Service)

바이오니아는 20년간의 분자진단연구 경험을 바탕으로 새로운 qPCR Array System을 출시 하였습니다. qPCR Array System은 유전자 발현 분석에 있어 가장 민감하고 신뢰성 있는 방법인 real-time PCR과 여러 유전자의 발현 패턴을 한번에 profiling 할 수 있는 microarray 분석 기법을 조합한 것으로, 적은 비용으로 정확한 결과를 얻을 수 있는 획기적인 분석방법입니다.

qPCR Array System은 다양한 pathway와 질병에 관련된 유전자들을 한 번에 screening이 가능하도록 panel 형태로 제작된 것으로 여러 유전자들의 발현 패턴을 한 눈에 볼 수 있습니다. 또한 qPCR 실험 수행 시 관련된 모든 과정은 논문 게재를 위한 qPCR 실험 지침서인 MIQE (Minimum Information for Publication of Quantitative Real-Time PCR Experiments ) 가이드라인을 따르고 있으며, 숙련된 전문가들에 의해 이루어지기 때문에 정확하고 신뢰성 있는 결과를 신속하게 얻을 수 있습니다.

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