- 제약·바이오 담당자 초대해 ‘나노입자형 siRNA 신약 플랫폼’(SAMiRNA) 등 설명
- “자체개발 인프라 갖춘 국내 유일 회사… 효능·안전성 우수하고 파이프라인 다양”
자회사 써나젠테라퓨틱스를 통해 나노입자형 siRNA(짧은 간섭 RNA) 신약 개발에 박차를 가하고 있는 바이오니아(064550)가 지난 6월 30일 ‘2021 상반기 애널리스트 데이’ 행사를 성공적으로 개최했다고 1일 밝혔다.
바이오니아는 19개 염기로 이뤄진 siRNA가 타깃 조직·세포로 전달돼 질병 유발 mRNA(메신저RNA)를 지속적으로 분해하는 ‘나노입자형 siRNA’(SAMiRNA, Self-Assembled-Micelle Inhibitory RNA) 신약 플랫폼을 발명해 전 세계 원천특허를 갖고 있다. siRNA만 바꿔주면 신약후보물질을 신속하게 발굴할 수 있다.
이날 행사는 바이오니아와 써나젠의 신약 연구개발(R&D)·지식재산권 분야 박사들이 SAMiRNA 신약의 장점과 파이프라인, 지식재산권, 시장잠재력에 대해 설명하고 대형 증권사의 제약·바이오 담당 애널리스트들과 무제한 질의·응답 시간을 갖는 등 뜨거운 열기 속에서 진행됐다.
행사를 개최한 바이오니아의 IR담당 황두현 상무는 모두발언을 통해 “이 자리는 지난 20년 가까이 어려운 경영환경 속에서도 SAMiRNA 신약 R&D에 1,000억원 이상을 투자해온 바이오니아가 국내 RNA 기반 신약개발 분야를 대표하는 회사임을 시장에 선포하는 자리다. SAMiRNA 원천기술은 우리가 자체 인프라를 통해 타깃 탐색부터 후보물질의 고속·대용량 스크리닝, 합성, 검증까지 수백 번 이상의 시행착오를 거듭하며 얻어낸 결과물”이라고 강조했다.
바이오니아는 지난 2000년 siRNA 논문이 발표된 이듬해부터 관련 연구개발에 지속적으로 투자해 하루 수천 종의 siRNA와 miRNA(마이크로RNA) 등 RNA 합성에 필요한 원료물질과 전자동 합성기, 공정기술을 개발했다. 또 실시간 정량 유전자증폭(Realtime-qPCR) 방식의 고속·대용량 효능평가 시설을 구축해 신속한 신약후보물질 발굴에 있어 세계적 경쟁력을 확보하고 있다.
황 상무는 이어 “대전 본사 옆에 GMP(의약품제조·품질관리기준)를 충족하는 임상시험용 원료약품 제조시설이, 남공주산단에 국내외 품목허가 일정에 맞춰 신약 원료약품을 공급할 수 있는 세계적 규모의 생산시설이 잇따라 가동되면 글로벌 헬스케어 기업으로 도약하기 위한 마지막 퍼즐이 완성될 것”이라며 “안정적인 캐시카우를 바탕으로 신약 파이프라인을 확장해갈 수 있는 진정한 바이오 회사가 어디인지 여러분의 냉정한 평가를 받고 싶다”고 말했다.
이어 써나젠 연구진은 SAMiRNA 신약후보물질들에 대해 “친수성 고분자(PEG)와 화학적 변형을 가하지 않은 siRNA, 소수성 고분자(탄화수소)를 연속적으로 합성한 단일 분자”라면서 “크기가 80~90㎚로 수용액에서 저절로 중성 전하를 띤 구형 나노입자(PEG가 siRNA의 바깥쪽을 둘러쌈)를 형성하기 때문에 인체 면역세포가 이물질로 인식하지 못한다”고 설명했다.
해외 기업들은 단독으로는 인체에서 쉽게 분해되는 siRNA의 문제점을 해결하기 위해 화학적 변형을 가하거나 포뮬레이션이 복잡한 리포좀으로 싸주는 방법 등을 써 안정성이 떨어지고 부작용을 유발하며 제조공정이 복잡하다.
써나젠 김태림 박사는 “연내 임상 1상 신청 예정인 신장·폐·간 섬유증 등 신약후보물질(SAMiRNA-AREG)의 경우 다양한 질환 모델 동물실험, 영장류 독성시험 등을 통해 뛰어난 항섬유화·항염증 효과와 안정성을 보인 반면 선천면역반응 같은 부작용은 나타나지 않았다. 섬유증 치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 품목허가를 받았거나 임상시험 중인 약물에 비해 투여량과 투여횟수가 월등하게 적다”며 자신감을 보였다. 이어 “만성신장질환(CKD), 원인을 알 수 없는 특발성 폐섬유증(IPF), 비알코올성 지방간염 같은 섬유증은 물론 내장 백색지방조직(WAT)을 70%가량 감소시키고 중성지방을 줄여주는 등 항비만 효과도 확인했다”고 말했다.
써나젠 이상규 박사는 “SAMiRNA 신약후보물질은 정맥·환부 주사, 호흡기 흡입 등 투여방법도 다양하다. 급성 감염성 전신염증반응인 패혈증 등 치료제 후보물질 SAMiRNA-RELA를 식염수에 녹여 휴대용 초음파 네뷸라이저(연무식 흡입기)를 이용해 호흡기로 흡입시켰더니 패혈증 모델 생쥐의 생존율이 96시간 뒤 60%로 인산완충 생리식염수를 흡입한 생쥐의 3배나 됐다”고 설명했다. 이어 “SAMiRNA-RELA의 적응증을 교통사고·개복수술 등으로 인한 비감염성 전신염증반응, 폐렴·천식·만성폐쇄성폐질환(COPD) 등 다양한 염증성 폐질환, 류마티스관절염·강직척추염·원형탈모증과 같은 만성 자가면역질환으로 확대하기 위한 효능시험을 해갈 예정”이라고 소개했다.
이 박사는 또 “남성형 탈모 개선 후보물질(SAMiRNA-AR)은 농도·도포방법을 다르게 디자인한 세 차례의 인체적용시험을 통해 6개월 동안 선천면역독성 없이 머리카락이 유의하게 증가하는 것을 확인, 기능성화장품(헤어토닉) 원료로 개발 중”이라면서 “모낭의 멜라닌 색소를 합성하는 세포 등의 생성을 촉진하는 miRNA(마이크로RNA) 기술을 적용, 머리카락을 뿌리부터 짙은 색으로 만들어주는 후보물질도 기능성화장품 원료로 개발하고 있다”고 했다. 그는 “탈모 개선 SAMiRNA 물질에 대한 인체적용시험에서 안전성, 타깃 세포로의 전달 효율 등이 확인됨에 따라 임상 1상을 진행하는 섬유화증 신약후보물질(SAMiRNA-AREG)도 좋은 결과가 기대된다”고 덧붙였다.
바이오니아의 지식재산권(IP) 담당 이사인 기혜나 박사는 “’바이오 산업은 특허로 보호받는 제조업’이라는 회사의 모토 아래 전 세계 SAMiRNA 원천특허와 후보물질 특허 등 190여건의 IP를 보유, RNA 기반 난치병 신약개발을 위한 독점적이고 강력한 지위를 확보했다”면서 “섬유증 외에도 고형암(췌장암·대장암·난소암·유방암·비소세포폐암), 항비만, 패혈증, 켈로이드 등과 관련한 IP를 지속적으로 확보해 글로벌 제약사와의 공동연구, 기술 수출 등을 진행할 것”이라고 밝혔다.
행사가 끝난 후 한 애널리스트는 “RNA 기반 치료제 시장이 연평균 8~9% 성장세를 보이고 있는데 코로나19 대유행을 계기로 기존 항체 신약에서 RNA 기반 신약으로 패러다임 전환이 더욱 빨라질 것”이라며 “바이오니아와 써나젠이 개발 중인 SAMiRNA 신약의 세포 내 전달력과 안정성·안전성에 대해 자세히 알게 됐다. 향후 임상 진행 등에 따라 투자자들의 관심이 더욱 높아질 것”이라고 평가했다.
<사진> 바이오니아와 신약개발 자회사 써나젠테라퓨틱스 관계자들이 지난 30일 대형 증권사 애널리스트들을 대상으로 전 세계 원천특허를 가진 ‘나노입자형 siRNA’(SAMiRNA) 신약에 대해 설명하고 있다.
